"媽媽，為什么我的腿越來越?jīng)]力氣？"當(dāng)5歲的小石頭仰著臉問出這句話時(shí)，他的母親攥緊了口袋里那張55萬元的繳費(fèi)單。這是2020年，治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的諾西那生鈉注射液剛降價(jià)15萬，但一年六針的花費(fèi)仍能讓一個(gè)中產(chǎn)家庭傾家蕩產(chǎn)。轉(zhuǎn)機(jī)發(fā)生在2021年12月，經(jīng)過國家醫(yī)保局8輪"靈魂砍價(jià)"，這款"天價(jià)藥"最終以3.3萬元/針納入醫(yī)保。

諾西那生鈉的醫(yī)保破冰之路

2019年諾西那生鈉剛進(jìn)入中國時(shí)，69.97萬元/針的價(jià)格讓絕大多數(shù)患者望而卻步。當(dāng)時(shí)全國約3萬SMA患者中，全年用藥量僅341針。2020年藥企推出"買一贈(zèng)五"政策，實(shí)際年治療費(fèi)仍高達(dá)55萬元。真正的轉(zhuǎn)折出現(xiàn)在2021年醫(yī)保談判，談判代表張勁妮那句"每一個(gè)小群體都不該被放棄"成為經(jīng)典。經(jīng)過1.5小時(shí)拉鋸戰(zhàn)，藥價(jià)最終降至原價(jià)的4.7%。

納入醫(yī)保后，用藥量呈現(xiàn)爆發(fā)式增長。2022年全國2812名患者共使用14206針，用藥人數(shù)和針次分別是前一年的10.5倍和41.5倍。小石頭一家年治療費(fèi)從330萬降至10萬元左右，這個(gè)曾被告知"活不過兩歲"的孩子，如今已背起書包走進(jìn)校園。

2022年醫(yī)保談判的五大候選"天價(jià)藥"

隨著醫(yī)保談判機(jī)制成熟，更多罕見病藥物正在排隊(duì)入場。龐貝病特效藥年治療費(fèi)超百萬，國內(nèi)約2000名患者急需酶替代療法；血友病雙抗藥物雖年費(fèi)60-80萬，但能減少90%出血風(fēng)險(xiǎn)；法布雷病替代酶目前完全自費(fèi)，患者年負(fù)擔(dān)超百萬；遺傳性血管水腫急救藥單支價(jià)格過萬；DMD基因治療國外定價(jià)超千萬，國內(nèi)患者組織已開始推動(dòng)準(zhǔn)入。

藥企的定價(jià)邏輯與降價(jià)空間

跨國藥企的定價(jià)策略往往基于三重考量：諾西那生鈉研發(fā)耗時(shí)10年投入超百億美元，中國患者僅3萬人；國際價(jià)格體系中，國內(nèi)定價(jià)已是全球最低；醫(yī)保談判創(chuàng)造的"以量換價(jià)"模式被驗(yàn)證可行——諾西那生鈉進(jìn)入醫(yī)保后銷量增長10倍，藥企總收益反而提升。這種良性循環(huán)為后續(xù)談判提供了范本。

患者家庭的生死等待

"孩子肌肉每天都在消失，但我們連賣房子的錢都不夠半年藥費(fèi)。"龐貝病患兒母親的話道出罕見病群體的共同困境。SMA患者組織"美兒"的成功經(jīng)驗(yàn)顯示，建立患者登記系統(tǒng)、規(guī)范化數(shù)據(jù)收集能顯著提升談判籌碼。目前各地"惠民保"已開始階段性覆蓋部分罕見病藥物，如濟(jì)南"齊魯保"就將SMA藥物納入保障。

醫(yī)?；鸬钠胶馑囆g(shù)

2020年全國基本醫(yī)保基金收入2.4萬億元，人均繳費(fèi)1764元。若按原價(jià)納入諾西那生鈉，一個(gè)患者年藥費(fèi)相當(dāng)于1800名職工醫(yī)保繳費(fèi)總額。醫(yī)保部門通過"分類保障"策略，對臨床急需藥物建立單獨(dú)評審?fù)ǖ?，在基金可持續(xù)性與救命藥可及性間找到平衡點(diǎn)。正如談判專家所言："降價(jià)不是目的，讓患者用得上才是根本。"

從70萬到3萬，數(shù)字變化的背后是3000多個(gè)家庭的命運(yùn)轉(zhuǎn)折。當(dāng)更多"天價(jià)藥"踏上醫(yī)保談判之路時(shí)，我們看到的不僅是個(gè)體的重生，更是一個(gè)國家對生命權(quán)的最基本守護(hù)——沒有一種希望，應(yīng)該被明碼標(biāo)價(jià)。